Для людей с гемофилией, редким генетическим заболеванием, связанным с нарушением свертываемости крови, повседневная жизнь сопряжена с постоянным риском. Даже незначительная травма, например порез при готовке, требует немедленного введения недостающего фактора свертывания.
Особую опасность представляет тяжелая форма гемофилии А или В (дефицит факторов VIII или IX соответственно), которая характеризуется спонтанными кровоизлияниями, часто в крупные суставы. Традиционная терапия предполагает внутривенное введение недостающих факторов свертывания крови 1–3 раза в неделю — мера, которая может лишь замедлить, но не предотвратить серьезные осложнения.
Однако ситуация меняется с появлением концизумаба — нового препарата от Novo Nordisk. Результаты недавно опубликованного исследования подтверждают его эффективность и безопасность. В отличие от традиционной заместительной терапии, концизумаб — моноклональное антитело — воздействует на механизм свертывания крови не путем восполнения недостающих факторов, а путем блокирования ингибитора синтеза тромбина. Препарат восстанавливает баланс между про- и антикоагулянтами, позволяя организму самостоятельно вырабатывать достаточное количество тромбина для формирования стабильного сгустка крови.
В клинических исследованиях III фазы с участием 148 пациентов с тяжёлой формой гемофилии А и В концизумаб показал значительное снижение частоты кровотечений. Препарат вводится подкожно с помощью удобной шприц-ручки и отличается высокой переносимостью. Хотя для окончательного подтверждения необходимы долгосрочные исследования, концизумаб обещает стать революционным средством в лечении гемофилии, снижая риск развития таких серьезных осложнений, как дегенеративные заболевания суставов.